确保患者的声音会与亨廷顿氏病

提升患者的声音在亨廷顿氏病

发布时间2019年2月2,更新9月2019

如何病人伙伴关系塑造和临床研究,未来在亨廷顿氏病。bob下载地址

在传统的药物开发模式,患者本人或他们的代表是经常缺席或发挥有关药物开发,其中科学家,研bob投注平台究人员,监管机构和制药行业的专家们在设计和开发治疗和试验中铅讨论中的作用很小。bob下载地址虽然我们可以在开发药物的专家,没有人知道更多关于疾病比患者和家属生活。bob投注平台

在罕见的疾病,其中研究与治疗可作为罕见的疾病本bob下载地址身,它更是迫切需要与社会各界携手尽早,更好地了解有意义的益处手段给患者;bob投注平台特别是与其中的端点通常没有明确的定义罕见的神经疾病。

全球超过7000罕见疾病
不到5%的人认可的治疗

患者可以在临床发展中扮演什么bob投注平台样的角色?

至关重要的是,患者代表有座位表,毫不夸张。九名外部顾问组成临床咨询委员会亨廷顿氏病,谢丽尔沙利文撇撇嘴,做保姆的,是两家人的代表提供患者的角度之一。她坐在一起世界知名的研究人员,科学家和临床医生,她能直接帮助我们的亨bob下载地址廷顿氏病研究计划的指导和战略。

谢丽尔在最近的一次会议上亨廷顿氏病
谢丽尔在最近对亨廷顿氏病罗氏战略咨询委员会会议。

谢丽尔是在亨廷顿氏病和保健在她自己的权利方面的专家。除了是一名注册护士,她的丈夫约翰从亨廷顿氏病死亡,就像她的女儿梅根从遗传神经退行性疾病的少年形式。谢丽尔还运行着两个亨廷顿氏症的支持团体,并在患者社区广泛了解和尊重的倡导者。“尽可能多的研究人员在他们的战壕bob下载地址,患者和家属是战壕每天24/7的 - 在我的情况下30年。bob投注平台我可以提供家人的观点和亨廷顿氏病在我们的讨论中个人,人性化的一面 - 比如什么是有意义的,现实的或可行的 - 帮助创造更好,更强大的试验,”她说。

她扮演一个关键,但罕见的作用。作为病人代表,她是塑造我们的方法的总体战略,以寻找治疗。但她还正在医疗保健领域的新纪元,患者塑造未来的发展作为平等的伙伴。bob投注平台

亨廷顿氏病引起的神经细胞在大脑中的故障

亨廷顿舞蹈病是一种遗传性,进行性脑疾病,严重影响了个人和跨代家属。症状影响三个主要领域:

  • 认识:失去思考能力清晰,快速,判断力受损
  • 行为:性格改变,烦躁不安,情绪波动,抑郁症
  • 运动:显示生涩的不自主运动,平衡性问题,说话困难和吞咽

患有亨廷顿氏病,每一天

有没有治愈,只有一个批准的治疗,其目标为运动症状。然而,与患者直接的社区参与表明,优先关注的不是运动障碍;它是认知和功能。

Cheryl explains how preserving cognitive function is an essential element for those living with the disease: “For some people with Huntington’s disease, they may be unaware of how much chorea - which are the motor symptoms - they actually have, and their chorea is less bothersome to them than it is to their loved ones that observe them daily. John and Meghan acknowledged they would have tolerated chorea all day long and stayed a bit more of themselves if cognitively and emotionally they were fine.”

罗氏公司最近开始了举足轻重的临床方案在亨廷顿氏病。麦莉莎阮,全球患者伙伴罕见病罗氏,与病人团体和代表密切合作,并热衷于以病人为中心的方法:“我们的团队是真正专注于共同创造与患者社会一道。我们认识到需要以及这一做法是为了设计出更好的临床前和临床项目,先人一步,开发更有意义的端点的潜力 - 并最终提供一个变革药给患者。”bob投注平台

亨廷顿氏病引起的神经细胞在大脑中的故障

特别是在罕见的疾病如亨廷顿,必须确保病人经验纳入研究,开发和协议。bob下载地址谢丽尔(中心)和迈莉莎(左)讨论临床试验设计。

患者问这么多bob投注平台

在规划的关键程序,亨廷顿氏病团队研究方案的各个方面征求意见,包括药物的管理方式。目前的研究显示用bob下载地址每月治疗的和,给定的分子的类型,给药的唯一途径是通过腰椎穿刺(注射在脊柱底部),以确保血 - 脑屏障的交叉。

意识到长期的腰椎穿刺和整体可行性的负担,这是与病人和家属社区讨论的一个重要话题。“这是从社区明确指出,当务之急是制定一个治疗,可以阻止或减缓亨廷顿氏病的进展,管理或给药频率,不管路线。bob投注平台病人将做任何需要降低亨廷顿病的破坏性影响,但如果有可能的负担较轻给药,这将允许对患者及家属更好的生活质量,”麦莉莎说。

由于这些讨论的结果,我们的三期关键试验将评估每使用,其他个月,每四个月的两种治疗,与安慰剂相比。“虽然有三组临床试验带来了额外的复杂性,它会回答一个重要的问题和需要的那些生活与亨廷顿氏病,”麦莉莎说。

提升患者的声音

对于谢丽尔,她也使用于临床顾问委员会带来了人类情感方程她的角色。“科学认识疾病并不等同于一个真正的人或什么生活,呼吸与亨廷顿氏每天的基础上的疾病的家庭经验。在委员会,我们利用我的观点作为一个家庭成员和社区代表拿出一个更好的药物,一个更好的计划和最好的临床试验,”她说。

听亨廷顿临床试验方案的患者体验
“这是一起共同创造,而不是承担什么病人及其家属想 - 为什么不能让他们参与从一开始的过程中,”麦莉莎说。bob投注平台

有了这么多的股份

为了给患者带来有意义的治疗方法,我们需要充分理解的机制和对患者及家属的疾病的影响。bob投注平台在罕见病,我们正在拥抱整个产品生命周期的患者伙伴关系。通过让患者代表像谢丽尔和患者倡导组织在决策的合作,它可以让他们的知识和独到的见解在整个的研究和开发的每一个阶段被捕获。bob下载地址

谢丽尔指出,“临床开发是不是在显微镜下发现,只有科学知识。它也大约是同情和理解患者的经验和他们的家庭创造一个更好的治疗;bob投注平台我敢说治愈。我希望在未来看到病人社会总是坐在科学界从一开始就是平等的伙伴一起“。

伙伴关系与合作是成功的关键:罗氏与伊奥尼斯制药

伊奥尼斯制药公司的总部设在加利福尼亚州
伊奥尼斯制药总部设在加利福尼亚州。

病人界在理解疾病和塑造临床发展的巨大作用,但合作和伙伴关系,与科学界也被证明是成功的关键。

伊奥尼斯制药已经在RNA靶向药物发现和开发的领域的领导者。在2006年,美国加州大学一起,伊奥尼斯开始制定治疗亨廷顿病是攻击的遗传神经退行性疾病的根本原因。

从伊奥尼斯有前途的研bob下载地址究表明,潜在的通过水平的HTT在神经系统降低减缓亨廷顿氏病的进展。在2013年,一个联盟是罗氏和伊奥尼斯之间形成基于由伊奥尼斯开发的有前途的技术。截至2017年底,罗氏公司接手有关亨廷顿氏病计划的所有开发和商业活动的责任。

它进一步证明,当谈到成功的药物发展,合作是必不可少的。

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